Βλαστοκύτταρα σώζουν την όραση

Δύο άνθρωποι που έπασχαν από μια νόσο που τους προκαλούσε προοδευτική απώλεια της όρασης, η οποία σε μερικά χρόνια θα οδηγούσε σε πλήρη τύφλωση, θεραπεύτηκαν με βλαστικά κύτταρα στο πλαίσιο νέας πειραματικής τεχνικής που εφαρμόστηκε στο Πανεπιστήμιο της Οξφόρδης. Ακόμη τέσσερις που συμμετείχαν στο πείραμα είχαν μικρή βελτίωση. Η τεχνική ανοίγει τον δρόμο για νέου τύπου θεραπείες σε κληρονομικές παθήσεις των ματιών, αλλά και σε νόσους όπως η εκφύλιση της ωχράς κηλίδος.

Στη μελέτη συμμετείχαν συνολικά έξι άτομα που έπασχαν από χοριοειδερημία, μια κληρονομική πάθηση κατά την οποία με την πάροδο της ηλικίας καταστρέφονται τα φωτοευαίσθητα κύτταρα του ματιού (αυτά που υποδέχονται το φως) και στη μέση ηλικία το άτομο χάνει την όρασή του.

Στο πλαίσιο του πειράματος οι γιατροί εισήγαγαν στα οφθαλμικά κύτταρα των ασθενών ένα γονίδιο, το οποίο βοήθησε τα κύτταρα αυτά να αναζωογονηθούν και να ξαναλειτουργήσουν.

Σύμφωνα με όσα δημοσιεύονται στην επιστημονική επιθεώρηση «The Lancet», η νόσος προσβάλλει κυρίως αγόρια, καθώς σχετίζεται με το χρωμόσωμα Χ που καθορίζει το αρσενικό φύλο. Οι πάσχοντες σταματούν να βλέπουν τη νύχτα από μικρή ηλικία, ενώ καθώς η ασθένεια εξελίσσεται χάνουν και την περιφερειακή όραση (να βλέπουν στα πλάγια, είναι σαν να φορούν παρωπίδες) και την αντίληψη του βάθους. Επίσης εμφανίζεται σοβαρή απώλεια της οπτικής οξύτητας και της αντίληψης των χρωμάτων.

Η πλήρης απώλεια της όρασης, δηλαδή η τύφλωση, συνήθως συμβαίνει στη μέση ηλικία. Οι ειδικοί είχαν εκφράσει την ελπίδα ότι με τη γονιδιακή θεραπεία θα σταματούσε η εξέλιξη της νόσου και θα διασωζόταν η όραση που είχε απομείνει στους ασθενείς. Ωστόσο, τα αποτελέσματα για κάποιους ήταν πολύ καλύτερα, καθώς στους δύο από τους έξι που συμμετείχαν στη μελέτη και είχαν την πιο εξελιγμένη μορφή της νόσου, όχι μόνο σταθεροποιήθηκε η όραση αλλά βελτιώθηκε κιόλας, ενώ στους υπόλοιπους τέσσερις που η νόσος ήταν σε αρχικό στάδιο, βελτιώθηκε η νυχτερινή τους όραση.

«Δεν θα μπορούσαμε να ελπίζουμε σε καλύτερα αποτελέσματα», δήλωσε ο επικεφαλής της έρευνας δρ Ρόμπερτ Μακ Λάρεν, καθηγητής Οφθαλμολογίας στο Πανεπιστήμιο της Οξφόρδης.

Οι ερευνητές ελπίζουν ότι η μέθοδός τους θα αποδώσει ακόμα καλύτερα σε νεότερους πάσχοντες από χοριοειδερημία και ότι τελικά θα καταστεί δυνατή η χρήση της σε πάσχοντες από μια πολύ συχνότερη αμφιβληστροειδοπάθεια, την εκφύλιση της ωχράς κηλίδος, που αποτελεί την κύρια αιτία τύφλωσης των ηλικιωμένων.

Η επεμβατική θεραπεία περιλαμβάνει τη χρήση ενός γενετικά τροποποιημένου ιού, ο οποίος μεταφέρει υγιή αντίγραφα του γονιδίου CHM στα φωτοευαίσθητα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς. Η θεραπεία λειτουργεί μόνο στα κύτταρα που δεν έχουν υποστεί πλήρη καταστροφή.

Οι ερευνητές συνεχίζουν τις δοκιμές και έχουν ήδη χορηγήσει βλαστοκύτταρα σε τρεις νέους ασθενείς. Τον επόμενο χρόνο θα αρχίσει κλινική δοκιμή με 30 άτομα