«Κοπτική- ραπτική» στο ανθρώπινο DΝΑ επιχειρούν να κάνουν επιστήμονες με απώτερο στόχο να ενισχύσουν την άμυνα των κυττάρων μας απέναντι σε θανατηφόρους ιούς. Το σκεπτικό τους, με απλά λόγια, είναι το εξής:

παίρνουν ένα κομμάτι του DΝΑ από κύτταρο ενός ασθενούς, κόβουν το άρρωστο κομμάτι του και στη θέση του προσθέτουν ένα αντίστοιχο που έχουν φτιάξει στο εργαστήριο.

Στη συνέχεια, επανατοποθετούν το κύτταρο στον ασθενή και χάρη στο βελτιωμένο DΝΑ του το κύτταρο αντιμετωπίζει από θέση ισχύος έναν ιό, όπως αυτόν του ΑΙDS. Τα πρώτα αποτελέσματα από κλινικές δοκιμές αφήνουν μια μεγάλη χαραμάδα αισιοδοξίας. Μέχρι σήμερα, μόνο ένας άνθρωπος φαίνεται πως έχει γιατρευτεί από το ΑΙDS. Πρόκειται για ασθενή που έπασχε ταυτόχρονα και από λευχαιμία και υποβλήθηκε σε μεταμόσχευση μυελού των οστών- ο οργανισμός του δότη ήταν από τη φύση του απρόσβλητος στον ιό του ΑΙDS.

Η μεταμόσχευση αυτή επέφερε θα λέγαμε μια φυσική μετάλλαξη στα αιμοσφαίρια του αρώστου που κατάφεραν και εξουδετέρωσαν τη δράση του ιού, με αποτέλεσμα ο ασθενής να απαλλαγεί οριστικά από την ασθένεια του ΑΙDS. Όμως αν υπήρχε ένας τρόπος ώστε αυτή η μετάλλαξη ή μια τέτοιου είδους φυσική μετάλλαξη να «μεταφερθεί» και να «ενσωματωθεί» αυτούσια στον ανθρώπινο οργανισμό, τότε το ανοσοποιητικό μας σύστημα θα προικιζόταν με μια θαυμάσια ασπίδα απέναντι στις επιθετικές διαθέσεις φονικών ιών. Ωστόσο δεν είχε επινοηθεί ασφαλής και αποτελεσματικός τρόπος για να πραγματοποιούνται τέτοιου είδους «τροποποιήσεις» στο ανθρώπινο DΝΑ.

Πριν από λίγο καιρό όμως, μια ομάδα επιστημόνων από το Πανεπιστήμιο της Πενσιλβάνιας κατάφερε να εφαρμόσει μια πολλά υποσχόμενη τεχνική «κοπτικής- ραπτικής» στο ανθρώπινο DΝΑ, με στόχο την ενδυνάμωση του ανοσοποιητικού συστήματος. Ο δρ Καρλ Τζουν και συνάδελφοί του πήραν από ασθενείς με ΑΙDS μια σειρά από κύτταρα Τ, τα οποία προσβάλλει ο συγκεκριμένος ιός. Επαναπρογραμμάτισαν τα γονίδια που βρίσκονταν σε αυτά τα κύτταρα και στη συνέχεια, αφού τους άλλαξαν τη φυσιογνωμία και τις συνήθειες, τα τοποθέτησαν ξανά πίσω στο σώμα του ασθενούς.

Περισσότερες αντοχές. Τώρα, οι επιστήμονες περιμένουν να δουν από τις κλινικές δοκιμές αν τα επαναπρογραμματισμένα κύτταρα θα «δέσουν» με το DΝΑ των υπόλοιπων κυττάρων και θα προσδώσουν περισσότερες αντοχές στο ανοσοποιητικό σύστημα των ασθενών. Πολύ περισσότερο θέλουν να δουν αν με αυτή την τεχνική θα είναι εφικτή στο άμεσο μέλλον η θεραπεία από ασθένειες όπως η νοσοανεπάρκεια, η αιμορροφιλία και η δρεπανοκυτταρική αναιμία.

Αυτή λοιπόν η τεχνική που μοιάζει με τη διαδικασία του copy- paste στον υπολογιστή μας και ταιριάζει γάντι στην περίπτωσή μας, μιας και έχουμε να κάνουμε με αναγραφή του γονιδιακού κειμένου των κυττάρων, αποκαλείται τεχνική δακτύλων ψευδαργύρου. Πρόκειται για στρατηγική που στοχεύει στην τροποποίηση της ακολουθίας του γονιδίου, το οποίο είναι υπεύθυνο για την ασθένεια ενός ανθρώπου. Κάθε γονίδιο που έχουμε στο σώμα μας εκφράζεται με τη βοήθεια κάποιων πρωτεϊνών που αποκαλούνται παράγοντες μεταγραφής. Οι επιστήμονες στο Πανεπιστήμιο της Πενσιλβάνιας έχουν δημιουργήσει στο εργαστήριο συνθετικές εκδοχές των παραγόντων μεταγραφής που ονομάζονται νουκλεάσες με δομή δακτύλων ψευδαργύρου. Κόβουν τμήμα. Οι δάκτυλοι ψευδαργύρου είναι βασικά συστατικά στοιχεία πρωτεϊνών με τα οποία τα κύτταρα ενεργοποιούν ή αδρανοποιούν ένα γονίδιο. Το όνομά τους το οφείλουν στο άτομο του ψευδαργύρου το οποίο συγκρατεί δύο θηλιές πρωτεϊνών σχηματίζοντας έναν δάκτυλο. Όταν οι επιστήμονες αφαιρούν ένα κύτταρο από το σώμα κάποιου ασθενούς, εισχωρούν μέσα στο DΝΑ του κυττάρου και του αποκόπτουν ένα συγκεκριμένο τμήμα το οποίο στη συνέχεια αντικαθιστούν με εκείνο που έχουν ήδη δημιουργήσει στο εργαστήριο.

ΑΜΕΡΙΚΑΝΟΙεπαναπρογραμμάτισαν γονίδια που βρίσκονταν σε άρρωστα κύτταρα και αφού τους άλλαξαν φυσιογνωμία και συνήθειες, τα τοποθέτησαν ξανά πίσω στο σώμα του ασθενούς

Το ΑΙDS ο πρώτος εχθρός

Η νέα αυτή θεραπευτική προσέγγιση μέσω της επέμβασης στο ανθρώπινο DΝΑ βασίζεται σε προηγούμενη έρευνα, σύμφωνα με την οποία κάποιοι άνθρωποι που έχουν στον οργανισμό τους μια μετάλλαξη του γονιδίου CCR5 έχουν τη δυνατότητα αντίστασης στη μόλυνση με τον θανατηφόρο και ανίατο μέχρι στιγμής ιό του ΑΙDS. Το συγκεκριμένο γονίδιο ελέγχει έναν υποδοχέα στα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος. Ο ιός που προκαλεί το ΑΙDS χρησιμοποιεί τον υποδοχέα του γονιδίου προκειμένου να διεισδύσει στα κύτταρα. Αμερικανική εταιρεία έχει δημιουργήσει το φάρμακο με την κωδική ονομασία SΒ728-Τ, το οποίο έχει την ιδιότητα να εμποδίζει το CCR5. Πρόκειται στην ουσία για μια νουκλεάση ῶε δομή δακτύλων ψευδαργύρου η οποία έχει την ικανότητα να ανοίγει τα μόρια. Στη νέα θεραπευτική προσέγγιση οι επιστήμονες της εταιρείας σκοπεύουν να αφαιρέσουν από τους ασθενείς με ΑΙDS κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος που ονομάζονται CD4 Τλεμφοκύτταρα, να τους χορηγήσουν το φάρμακο και να τα επανατοποθετήσουν στο σώμα των ασθενών. Ελπίζουν ότι με αυτή τη διαδικασία τα εν λόγω κύτταρα που έχουν καταστραφεί από το ΑΙDS θα αναπτυχθούν και θα πολλαπλασιαστούν προσφέροντας ουσιαστικά στον ασθενή ένα ανοσοποιητικό σύστημα που θα ανθίσταται στον ιό ΗΙV, ο οποίος προκαλεί το ΑΙDS. Σε αυτή τη φάση των δοκιμών θα χρησιμοποιηθούν ως εθελοντές μόνο δώδεκα ασθενείς που έχουν μολυνθεί από τον ιό ΗΙV και η κατάστασή τους είναι σε προχωρημένο στάδιο.