Κυστική ίνωση: ελπίδες για γονιδιοθεραπεία

Αμερικανοί ερευνητές έκαναν ένα σημαντικό βήμα προόδου στην επινόηση αποτελεσματικής γονιδιοθεραπείας για την κυστική ίνωση.

Σε πειράματα στο εργαστήριο κατάφεραν να τροποποιήσουν έναν ιό, ο οποίος μετέφερε με επιτυχία ένα νέο γονίδιο που αντικατέστησε το ελαττωματικό που προκαλεί τη νόσο. Έτσι, δείγματα ανθρωπίνων πνευμόνων απηλλάγησαν πλήρως από τη νόσο.

Η μελέτη διεξήχθη από ερευνητές του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνιας και δημοσιεύεται στην επιθεώρηση «Ρroceedings of the Νational Αcademy of Science» (ΡΝΑS).

Η κυστική ίνωση είναι σπάνια νόσος που προσβάλλει τους πνεύμονες και το πάγκρεας, όπου συσσωρεύεται μια παχιά, κολλώδης βλέννα με συνέπεια να προκαλούνται επικίνδυνες για τη ζωή αναπνευστικές λοιμώξεις και προβλήματα πέψης.

Οι υπάρχουσες θεραπείες καταπραΰνουν τα συμπτώματα, αλλά δεν οδηγούν στην ίαση, με συνέπεια οι πάσχοντες να έχουν μειωμένο προσδόκιμο επιβίωσης σε σύγκριση με τον γενικό πληθυσμό.