Νέα έγκριση φαρμάκου για τον RET θετικό καρκίνο θυρεοειδούς

Στις 12 Ιουνίου, ο αμερικανικός FDA χορήγησε έγκριση στο φάρμακο Selpercatinib για ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 2 ετών και άνω με προχωρημένο ή μεταστατικό RET θετικό καρκίνο θυρεοειδούς, που απαιτούν συστηματική θεραπεία και των οποίων η νόσος είναι ανθεκτική σε ραδιενεργό ιώδιο (εάν είναι κατάλληλο το ραδιενεργό ιώδιο αρχικά). Το Selpercatinib είχε λάβει ταχεία έγκριση για αυτήν την ένδειξη για ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω τον Μάιο του 2020.

Η αποτελεσματικότητα του φαρμάκου αξιολογήθηκε στη μελέτη LIBRETTO-001, μια πολυκεντρική, κλινική δοκιμή με 65 ασθενείς με θετικό σε RET καρκίνο του θυρεοειδούς. Οι ασθενείς που δεν είχαν λάβει άλλη συστηματική θεραπεία και εκείνοι που είχαν λάβει χωρίστηκαν σε ξεχωριστές ομάδες.

Τα κύρια μέτρα αποτελεσματικότητας στη δοκιμή ήταν το συνολικό ποσοστό ανταπόκρισης και η διάρκεια της ανταπόκρισης. Το συνολικό ποσοστό ανταπόκρισης ήταν 85% στους 41 ασθενείς που είχαν λάβει προηγούμενη θεραπεία και 96% στους 24 ασθενείς χωρίς προηγούμενη συστηματική θεραπεία. Η διάμεση διάρκεια ανταπόκρισης ήταν 26,7 μήνες στους ασθενείς που έλαβαν προηγουμένως θεραπεία και μη αξιολογήσιμη στους ασθενείς που δεν είχαν λάβει συστηματική θεραπεία.

Τα υποστηρικτικά στοιχεία περιελάμβαναν δεδομένα συνολικής ανταπόκρισης και διάρκειας απόκρισης από 10 παιδιατρικούς και νεαρούς ενήλικες ασθενείς με θετικό RET καρκίνο του θυρεοειδούς που υποβλήθηκαν σε θεραπεία στη μελέτη LIBRETTO-121, μια διεθνή κλινική δοκιμή ενός σκέλους, πολλαπλών κοορτών του Selpercatinib σε παιδιατρικούς και νεαρούς ενήλικες ασθενείς με προχωρημένους συμπαγείς όγκους που έχουν μετάλλαξη RET. Το συνολικό ποσοστό ανταπόκρισης ήταν 60% και το 83% των ασθενών είχε παρατηρηθείσα διάρκεια ανταπόκρισης ≥12 μήνες.

Η συνιστώμενη δόση Selpercatinib για παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 2 έως κάτω των 12 ετών βασίζεται στην επιφάνεια του σώματος, ενώ για ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω υπολογίζεται με βάση το σωματικό βάρος.

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (≥ 25%) σε ασθενείς που έλαβαν Selpercatinib ήταν οίδημα, διάρροια, κόπωση, ξηροστομία, υπέρταση, κοιλιακό άλγος, δυσκοιλιότητα, εξάνθημα, ναυτία και πονοκέφαλος. Οι πιο συχνές εργαστηριακές ανωμαλίες βαθμού 3 ή 4 (≥ 5%) ήταν μειωμένα λεμφοκύτταρα, αυξημένα ηπατικά ένζυμα, υπονατριαιμία και υπασβεστιαιμία.

Είναι πάντοτε ευχάριστο να εμπλουτίζεται η φαρέτρα μας με νέα φαρμακευτικά όπλα κατά του καρκίνου.

Ο Θάνος Δημόπουλος είναι καθηγητής Θεραπευτικής Αιματολογίας – Ογκολογίας, τ. πρύτανης του ΕΚΠA