Κωδικό όνομα «Λεκανεμάμπη»

Η Γκουνίλα Οσβαλντ μιλάει ήσυχα γι’ αυτό που της ζητήθηκε το 2012 από την AstraZeneca, έπειτα από 28 χρόνια προσπάθειας για τη δημιουργία θεραπειών για ασθενείς με εγκεφαλικές διαταραχές. Της ανατέθηκε το καθήκον να κλείσει μια μεγάλη σουηδική μονάδα έρευνας και ανάπτυξης και να απολύσει 1.300 άτομα. Η βρετανοσουηδική φαρμακοβιομηχανία δεν ήταν η μόνη που έκανε περικοπές στις έρευνες των νευροεπιστημών. Και άλλες όπως η Pfizer, η GSK και η Bristol Myers Squibb αποφάσισαν να σταματήσουν να αναζητούν θεραπείες για μερικές από τις πιο δύσκολες ασθένειες της ανθρωπότητας. Εκείνη την εποχή, η έρευνα για τη νόσο Αλτσχάιμερ θεωρείτο μια δαπανηρή υπόθεση και οι επενδυτές προτιμούσαν οι εταιρείες να κυνηγούν μεγαλύτερες απολαβές σε τομείς όπως ο καρκίνος. Η Οσβαλντ δεν το έβαλε κάτω, περιγράφουν οι «Financial Times». Αντ’ αυτού, ανέλαβε επικεφαλής μιας νεοφυούς επιχείρησης μόλις 20 ατόμων που αφοσιώθηκε στην αντιμετώπιση της νόσου Αλτσχάιμερ. Στη startup που ονομάστηκε BioArctic έφερε άλλους από την AstraZeneca. Στόχος τους ήταν να δημιουργήσουν το πρώτο φάρμακο που θα επιβράδυνε σημαντικά την εξέλιξη της νόσου.

Εκτακτη έγκριση
Σημείωσαν πρόοδο. Αυτή την εβδομάδα, ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων, η ρυθμιστική Αρχή των ΗΠΑ, αποφασίζει αν θα εγκρίνει πλήρως το πρώτο υποψήφιο φάρμακο της BioArctic που διατίθεται στο εμπόριο, τη λεκανεμάμπη, το οποίο δημιουργήθηκε μαζί με την ιαπωνική φαρμακοβιομηχανία Eisai και την αμερικανική βιοτεχνολογική εταιρεία Biogen.

Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων χορήγησε ήδη έκτακτη έγκριση τον Ιανουάριο, με βάση δεδομένα που έδειξαν ότι η λεκανεμάμπη επιβράδυνε τον ρυθμό γνωστικής έκπτωσης σε ασθενείς με πρώιμο στάδιο Αλτσχάιμερ κατά 27%, ένα μέτριο αλλά στατιστικά σημαντικό αποτέλεσμα. Η πλήρης έγκριση θα πρέπει να αυξήσει σημαντικά τον αριθμό των ασθενών που θα έχουν πρόσβαση στο φάρμακο κατά τους επόμενους μήνες – είναι η πρώτη φορά που τα άτομα με Αλτσχάιμερ θα μπορούν να λαμβάνουν κάτι για να επιβραδύνουν την εξέλιξη της νόσου τους.

Ενα μεγάλο βήμα
«Είναι πραγματικά ένα μεγάλο βήμα προς τα εμπρός», λέει η Οσβαλντ για τη δοκιμή που έγινε σε 1.795 άτομα, εξηγώντας ότι πριν από αυτό τα φάρμακα μπορούσαν μόνο να ανακουφίσουν ορισμένα συμπτώματα, όχι να αντιμετωπίσουν τα αίτια της πάθησης. Προσέχει να μη δώσει υπερβολικές υποσχέσεις σε απελπισμένους ασθενείς. «Δεν πρόκειται για θεραπεία. Αλλά ελπίζουμε ότι μπορεί να τους βοηθήσει να αποκτήσουν περισσότερο χρόνο όταν είναι αρκετά υγιείς», προσθέτει.

Δεν συμφωνούν όλοι. Ορισμένοι ερευνητές και κλινικοί γιατροί ανησυχούν ότι η μείωση του ρυθμού της γνωστικής έκπτωσης που παρατηρήθηκε κατά τη διάρκεια της δοκιμής φαρμάκων σε προχωρημένο στάδιο δεν είναι «κλινικά σημαντική», επειδή πολλοί ασθενείς δεν θα αισθάνονταν μεγάλη επίδραση. Ανησυχούν ότι τα οφέλη δεν αντισταθμίζουν τους κινδύνους: η δοκιμή έδειξε ότι το φάρμακο μπορεί να προκαλέσει οίδημα και αιμορραγία στον εγκέφαλο. Οι ασθενείς θα πρέπει να παρακολουθούνται προσεκτικά όταν λαμβάνουν για πρώτη φορά το φάρμακο, το οποίο χορηγείται ενδοφλεβίως.

Δείχνουν ξανά ενδιαφέρον
Μετά τα επιτυχή αποτελέσματα των δοκιμών των ουσιών λεκανεμάμπη και δονανεμάμπη, υπήρξε μια πραγματική αύξηση του ενδιαφέροντος από τις μεγάλες φαρμακευτικές εταιρείες που επιθυμούν να αποκτήσουν βιοτεχνολογικές εταιρείες νευροεπιστημών, εξηγεί ο Φίλιπ Σέλτενς, επικεφαλής του LSP Dementia Fund, ύψους 260 εκατ. ευρώ. «Βρισκόμαστε τώρα σε μια ενδιαφέρουσα θέση, επειδή οι μεγάλες φαρμακευτικές ξαφνικά δείχνουν και πάλι ενδιαφέρον», λέει.

Η άνοια εξακολουθεί να είναι πολύ λιγότερο κατανοητή από τον καρκίνο, παρά το γεγονός ότι έχει παρόμοιο αριθμό ασθενών, εν μέρει επειδή λαμβάνει λιγότερη χρηματοδότηση, τονίζει ο Σέλτενς. Περίπου 4,8 εκατ. εργασίες για τον καρκίνο έχουν δημοσιευθεί στη διαδικτυακή βάση δεδομένων PubMed, έναντι 264.000 για την άνοια.

Γνωρίζοντας ότι οι μεγάλες φαρμακευτικές εταιρείες δίνουν πλέον προσοχή στη μικροσκοπική εταιρεία της Στοκχόλμης, η Οσβαλντ δεν λέει πολλά για το τι άλλο επεξεργάζεται η BioArctic για τη νόσο Αλτσχάιμερ. Αλλά η εταιρεία εμπνέεται από τις εξελίξεις στην ογκολογία: πιο στοχευμένα φάρμακα, που συχνά συνδυάζονται για καλύτερο αποτέλεσμα. «Βρισκόμαστε στο σημείο εκκίνησης τώρα στη νευρολογία», λέει. «Και νομίζω ότι αναμένουμε μια χρυσή εποχή που πρόκειται να ξεκινήσει».