Πειραματικό φάρμακο «φρενάρει» τη νόσο Αλτσχάιμερ

Επειτα από δεκαετίες ερευνών που οδήγησαν σε αδιέξοδα και τις αποτυχημένες δοκιμές 123 φαρμάκων την τελευταία 17ετία, μια νέα μελέτη παρέχει την πρώτη γνήσια ελπίδα ότι μια φαρμακευτική ουσία μπορεί να επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου Αλτσχάιμερ.

Η παρουσίαση του ευρήματος έγινε στο Διεθνές Συνέδριο της Alzheimer’s Association (AAIC 2015) που διεξήχθη την περασμένη εβδομάδα στην Ουάσιγκτον και προκάλεσε αίσθηση στην επιστημονική κοινότητα.

Το φάρμακο λέγεται σολανεζουμάμπη (solanezumab), βρίσκεται ακόμα σε φάση ανάπτυξης και μπορεί να χρειαστούν χρόνια για να διατεθεί ευρέως, ενώ η επίδρασή του στην πορεία των ασθενών ήταν μέτρια.

Προκάλεσε όμως κύματα ενθουσιασμού διότι υπάρχουν ισχυρές ενδείξεις ότι δρα στην εξέλιξη της νόσου καθεαυτής και όχι απλώς στα συμπτώματά της. Αν αυτά τα πρώτα θετικά ευρήματα επιβεβαιωθούν από άλλη μελέτη, η οποία αναμένεται να δημοσιευθεί στα τέλη του 2016, η σολανεζουμάμπη θα είναι το πρώτο φάρμακο που θα ασκεί τη συγκεκριμένη δράση.

«Η σολανεζουμάμπη είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα που όπως φαίνεται εμποδίζει τη δημιουργία των αμυλοειδικών πλακών στον εγκέφαλο ασθενών με Αλτσχάιμερ» εξηγεί η νευρολόγος-ψυχίατρος δρ Παρασκευή Σακκά, πρόεδρος της Εταιρείας Νόσου Alzheimer και Συναφών Διαταραχών Αθηνών και διευθύντρια του Ιατρείου Μνήμης του Νοσοκομείου Υγεία.

«Οι πλάκες αυτές δημιουργούνται όταν συσσωρεύεται στον εγκέφαλο η παθολογική πρωτεΐνη β-αμυλοειδές και πιστεύεται ότι αποτελούν την αιτία της νόσου».

Σύμφωνα με τη μελέτη που ανακοινώθηκε στο AAIC 2015, το φάρμακο καθυστερεί την εξέλιξη της νόσου Αλτσχάιμερ κατά 34% σε σχέση με μια ανενεργό ουσία (εικονικό φάρμακο), αλλά «μόνο όταν δίνεται σε ήπια στάδια, δηλαδή όταν υπάρχουν μεν συμπτώματα αλλά είναι τα πρώτα της νόσου» διευκρινίζει η δρ Σακκά.

Το συμπέρασμα αυτό εξήχθη από νέα στατιστική επεξεργασία σε μελέτη που ολοκληρώθηκε πριν από δύο χρόνια. Σε εκείνη τη μελέτη είχαν συμμετάσχει ασθενείς με ήπια έως μέτρια εκδήλωση Αλτσχάιμερ και τα συνολικά ευρήματα ήταν απογοητευτικά. Η προσεκτικότερη εξέταση, όμως, μόνο των 1.300 ασθενών με ήπια εκδήλωση Αλτσχάιμερ είχε δείξει πως όσοι είχαν πάρει σολανεζουμάμπη απέδιδαν καλύτερα σε τεστ μνήμης και λειτουργικότητας.

Ετσι, αποφασίστηκε να δοθεί το φάρμακο και σε εκείνους που έως τότε (στα δύο χρόνια από την έναρξη της μελέτης) έπαιρναν ένα εικονικό φάρμακο.

Οπως ανακοινώθηκε στο AAIC 2015, οι ασθενείς που εξ αρχής έπαιρναν σολανεζουμάμπη εξακολουθούν να έχουν βραδύτερη εξέλιξη της νόσου τους. Αν το φάρμακο επιδρούσε μόνο στα συμπτώματα, θα είχε παρατηρηθεί ανάλογο όφελος και σε εκείνους που άλλαξαν το εικονικό φάρμακο με σολανεζουμάμπη, αλλά αυτό δεν συνέβη – και αυτό υποδηλώνει ότι το φάρμακο επηρεάζει την εξέλιξη της νόσου αν και εφόσον χορηγηθεί πολύ νωρίς στην πορεία της.

Τα γονίδια
 
Το 2016 αναμένονται τα αποτελέσματα μελέτης του ίδιου φαρμάκου σε ανθρώπους που δεν έχουν ακόμα συμπτώματα, αλλά φέρουν παθογενετικό γονίδιο οπότε είναι σίγουρο ότι θα αρρωστήσουν. Αν βρεθεί ότι αποδίδει και σε αυτούς, τότε θα έχει γίνει ένα τεράστιο βήμα προόδου στην αντιμετώπιση της νόσου, εκτιμούν οι ειδικοί.

Τα παθογενετικά γονίδια της νόσου Αλτσχάιμερ είναι τρία (λέγονται presenilin1, presenilin2 και APP) και είναι διαφορετικά από τα προδιαθεσικά, διευκρινίζει η δρ Σακκά.

«Τα προδιαθεσικά αυξάνουν απλώς λίγο τον κίνδυνο, ο οποίος για όλους όσους φθάνουν στα 70 τους χρόνια είναι γύρω στο 4%-5%» λέει. «Αντιθέτως, όταν κάποιος φέρει παθογενετικό γονίδιο είναι σίγουρο ότι θα αρρωστήσει και επιπλέον σε προγεροντική ηλικία, ακόμα και από τα 40 ή τα 50 του.

»Ωστόσο λιγότερο από το 1% των πασχόντων από Αλτσχάιμερ φέρουν παθογενετικό γονίδιο, όπως αποδεικνύει και η ηλικία που έχουν όταν αρρωσταίνουν».