Η αντιμετώπιση της αληθούς πολυκυτταραιμίας

Η αληθής πολυκυτταραιμία είναι μια σπάνια αιματολογική κακοήθεια (προσβάλλει ετησίως έναν έως τρεις ανθρώπους ανά 100.000 πληθυσμού παγκοσμίως) που σχετίζεται με υπερπαραγωγή των κυττάρων αίματος στον μυελό των οστών.

Η νόσος προκαλείται από την απορρύθμιση, για άγνωστους έως σήμερα λόγους, ενός βιολογικού μηχανισμού (λέγεται μονοπάτι JAK-STAT) και τυπικά προκαλεί υπερπαραγωγή ερυθρών αιμοσφαιρίων (ο αιματοκρίτης υπερβαίνει το 45%) και αυξημένα επίπεδα λευκών αιμοσφαιρίων και αιμοπεταλίων.
 
Αυτό μπορεί να προκαλέσει σοβαρές καρδιαγγειακές επιπλοκές, όπως το εγκεφαλικό επεισόδιο και το έμφραγμα του μυοκαρδίου, οδηγώντας σε αυξημένη νοσηρότητα και θνητότητα.

Οι πάσχοντες από αληθή πολυκυτταραιμία μπορεί επίσης να έχουν διογκωμένο σπλήνα (παρατηρείται στο 75% των ασθενών) ή ακόμα και ήπαρ, ενώ διατρέχουν τον κίνδυνο να παρουσιάσουν εκτροπή της νόσου τους σε αιματολογικές κακοήθειες με δυσμενέστερη πρόγνωση, όπως η μυελοΐνωση και η οξεία μυελογενής λευχαιμία.

Η αληθής πολυκυτταραιμία αντιμετωπίζεται με ασπιρίνη και συνήθως αφαίμαξη, μια διαδικασία αφαίρεσης αίματος από το σώμα που έχει στόχο να μειωθεί ο αριθμός των ερυθρών αιμοσφαιρίων και να διατηρηθούν τα επίπεδα του αιματοκρίτη κάτω από 45%.

Ωστόσο η αφαίμαξη μερικές φορές δεν είναι επαρκής ως μόνιμη θεραπευτική επιλογή, διότι δεν προσφέρει έλεγχο όλων των συμπτωμάτων και δεν ρυθμίζει αποτελεσματικά τον αιματοκρίτη. Ετσι, πολλοί ασθενείς χρειάζονται και αγωγή με κυτταρομειωτικούς παράγοντες όπως η υδροξυουρία, ενώ σε επιλεγμένους ασθενείς χορηγείται ιντερφερόνη.

Στους ασθενείς που χρειάζονται αφαίμαξη σε συνδυασμό με υδροξυουρία ο αιματοκρίτης μπορεί να παρουσιάζει διακυμάνσεις και να παραμένει σε μη ασφαλή επίπεδα για σημαντικά χρονικά διαστήματα, ενώ περίπου το 25% των πασχόντων αναπτύσσουν αντοχή ή δυσανεξία στην αγωγή με υδροξυουρία, με συνέπεια ανεπαρκή έλεγχο της νόσου και αυξημένο κίνδυνο επιπλοκών.

Σε τέτοιες περιπτώσεις ενδείκνυται η χορήγηση ενός νέου φαρμάκου, του ruxolitinib, το οποίο φαίνεται ότι μπορεί να μειώνει σε φυσιολογικά επίπεδα (κάτω του 45%) τον αιματοκρίτη και το μέγεθος του σπλήνα. Πρόσφατες μελέτες έδειξαν ότι αυτό επιτυγχάνεται σε ποσοστό έως 80% των έως πρότινος μη ελεγχόμενων ασθενών που το λαμβάνουν, με τη διάρκεια της ανταπόκρισης να φτάνει ή να ξεπερνά τον ενάμιση χρόνο.

Η Μαρία Παγώνη είναι αιματολόγος, διευθύντρια της Αιματολογικής Κλινικής στο Νοσοκομείο Ευαγγελισμός