Πρόγραμμα πρόσβασης ασθενών σε φάρμακα που δεν έχουν λάβει έγκριση εγκαινίασε η Βρετανία

Πρόσβαση σε φάρμακα εξαιρετικά σημαντικά για τη ζωή, πριν ακόμη αυτά λάβουν και την τυπική έγκριση από τους αρμόδιους φορείς, δίνει πλέον η βρετανική κυβέρνηση στους πολίτες της. Το πρόγραμμα ονομάζεται «Πρόγραμμα Πρώιμης Πρόσβασης σε Φάρμακα» (EAMS – Early Access to Medicines Scheme) και το πρώτο φάρμακο που χορηγούν είναι η πεμπρολιζουμάμπη για την αντιμετώπιση του μελανώματος προχωρημένου σταδίου (μεταστατικό).

Το φάρμακο αυτό δρα δεσμεύοντας βιολογικούς μηχανισμούς (πρωτεΐνη PD-1) που χρησιμοποιούν οι καρκίνοι για να κρύβονται από το ανοσοποιητικό σύστημα και γι’ αυτό το λόγο είναι πιθανό να είναι κατάλληλα και για άλλες μορφές καρκίνου. Εάν δεν κρύβονταν το ανοσοποιητικό, θα τους αναγνώριζε ως απειλή και θα τους εξουδετέρωνε.
Το μελάνωμα είναι η πιο επιθετική μορφή καρκίνου του δέρματος. Όταν διαγνωστεί σε προχωρημένο στάδιο και έχει δώσει μεταστάσεις σε άλλα όργανα, η αντιμετώπισή του είναι πολύ δύσκολη. Δεν είναι άλλωστε τυχαίο ότι μέχρι πρότινος η μέση διάρκεια της επιβίωσης για το μεταστατικό μελάνωμα ήταν έξι μήνες.

Ωστόσο με την προσθήκη στο θεραπευτικό οπλοστάσιο της πεμπρολιζουμάμπη, η Ιστορία έχει αλλάξει. Σε πρόσφατες κλινικές δοκιμές το φάρμακο, που έχει ήδη πάρει έγκριση από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων στις ΗΠΑ, δοκιμάστηκε σε 411 ασθενείς με μεταστατικό μελάνωμα, το 80% εκ των οποίων είχε ανταπόκριση. Το 72% των ασθενών παρουσίασε συρρίκνωση των όγκων και στο 39% ο όγκος μειώθηκε κατά το ήμισυ. Επιπλέον, το 69% των ασθενών ξεπέρασαν τον ένα χρόνο επιβίωσης, με το 62% να βρίσκονται ακόμα εν ζωή, έχοντας ξεπεράσει τους 18 μήνες επιβίωσης.

Όπως δήλωσε ο δρ Ντέιβιντ Τσάο, ογκολόγος στο νοσηλευτικό όμιλο Royal Free London NHS Foundation Trust που μελετά τη δράση της πεμπρολιζουμάμπης στη Βρετανία, όχι μόνο για το μελάνωμα αλλά και για τον καρκίνο του πνεύμονα, «η πεμπρολιζουμάμπη φαίνεται να έχει τη δυνατότητα να αποτελέσει ορόσημο στη θεραπεία του καρκίνου και συμβάλλει ισχυρά στην εδραίωση της ανοσοθεραπείας ως μίας από τις σημαντικότερες θεραπείες για τον καρκίνο. Αυτό που δείχνουν οι πρώτες δοκιμές της είναι πραγματικά εκπληκτικό, σχεδόν μας αφήνει με ανοιχτό το στόμα».
Η πεμπρολιζουμάμπη μπορεί να έχει πάρει έγκριση για τον καρκίνο του δέρματος, αλλά δοκιμάζεται ήδη εναντίον πολλών άλλων τύπων καρκίνου, συμπεριλαμβανομένου του προχωρημένου καρκίνου του πνεύμονα, τον οποίο επίσης φαίνεται πως μπορεί να αναχαιτίσει.

Πρόκειται είναι ένα τεχνητό αντίσωμα το οποίο δρα δεσμεύοντας έναν βιολογικό μηχανισμό που λέγεται προγραμματισμένος κυτταρικός θάνατος 1 (PD-1). Τα καρκινικά κύτταρα χρησιμοποιούν αυτόν το μηχανισμό για να θωρακιστούν απέναντι στις επιθέσεις του ανοσοποιητικού συστήματος. Δεν είναι άλλωστε τυχαίο ότι είναι το πρώτο φάρμακο που συμμετέχει στο Πρόγραμμα Πρώιμης Πρόσβασης σε Φάρμακα στη Βρετανία.
Το 2014 ο Βρετανικός Οργανισμός Φαρμάκων εισήγαγε το EAMS έτσι ώστε να βοηθήσει τους ασθενείς για να ωφεληθούν από τις πολλά υποσχόμενες καινοτόμες θεραπείες, πριν την Ευρωπαϊκή τους έγκριση. Η Ευρωπαϊκή άδεια διάθεσης της πεμπρολιζουμάμπης στην αντιμετώπιση του προχωρημένου μελανώματος βρίσκεται αυτή τη στιγμή σε διαδικασία εξέτασης.

Σήμερα, περισσότεροι από 3.500 ασθενείς σε πάνω από 40 χώρες έχουν αποκτήσει πρώιμη πρόσβαση στη πεμπρολιζουμάμπη για την αντιμετώπιση του προχωρημένου μελανώματος, μέσω του παγκόσμιου διευρυμένου προγράμματος πρόσβασης της MSD. Ταυτόχρονα, η MSD εξελίσσει ένα ευρύ και πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης της πεμπρολιζουμάμπη, με πάνω από 70 κλινικές μελέτες, έναντι 30 διαφορετικών τύπων καρκίνου, σε περισσότερους από 8.000 ασθενείς, τόσο ως μονοθεραπεία όσο και σε συνδυασμό με άλλες θεραπείες.

Στην Ευρώπη καταγράφονται ετησίως 18.000 νέες διαγνώσεις και 5.000 θάνατοι εξαιτίας του μελανώματος. Στην Ελλάδα, το μελάνωμα είναι η 5η συχνότερη κακοήθεια στους άνδρες και η 6η στις γυναίκες, με 4-5 περιστατικά ανά 100.000 κατοίκους. Το 15-30% των μελανωμάτων εξελίσσονται σε μετασταστικά, με αποτέλεσμα να καταγράφονται περίπου 200 περιστατικά μεταστατικού μελανώματος κάθε χρόνο στη χώρα μας.

Το EAMS έχει στόχο να δώσει τη δυνατότητα σε σοβαρά εξασθενημένους ασθενείς ή σε ασθενείς που απειλείται η ζωή τους, τη δυνατότητα πρόσβασης σε φάρμακα που συμπληρώνουν επιστημονικά κενά και τα οποία δεν έχουν άδεια κυκλοφορίας. Στο πρόγραμμα αυτό, ο Βρετανικός Οργανισμός Φαρμάκων (MHRA) διατυπώνει μια επιστημονική άποψη σχετικά με το ισοζύγιο οφέλους / κινδύνου του φαρμάκου, η οποία βασίζεται πάνω στα στοιχεία αρχικής υποβολής στο EAMS. Η επιστημονική άποψη διαρκεί για ένα έτος και μπορεί να ανανεωθεί. Το πρόγραμμα είναι εθελοντικό και η άποψη του MHRA δεν αντικαθιστά τις νόμιμες διαδικασίες έγκρισης του φαρμάκου.