ΗΠΑ: Εγκρίθηκε νέο φάρμακο για τη νόσο Gaucher

Ένα νέο φάρμακο για τους πάσχοντες από μία σπάνια, γενετική ασθένεια που λέγεται νόσος Gaucher τύπου 1, ενέκρινε η Υπηρεσία Τροφίμων & Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ.

Το φάρμακο λέγεται ταλιγλυκεράση άλφα και εγκρίθηκε ως μακροχρόνια θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης.

Οι πάσχοντες από νόσο Gaucher δεν παράγουν επαρκείς ποσότητες από ένα ένζυμο που λέγεται γλυκοεγκεφαλοσιδάση, με συνέπεια να συσσωρεύονται λιπίδια στον σπλήνα, στο ήπαρ, στους νεφρούς και σε άλλα όργανα.

Στα προειδοποιητικά συμπτώματα της νόσου συμπεριλαμβάνονται αναιμία, χαμηλός αριθμός αιμοπεταλίων στο αίμα και προβλήματα στα οστά, σύμφωνα με την σχετική ανακοίνωση της FDA.

Υπολογίζεται ότι στις ΗΠΑ ο αριθμός των ασθενών ανέρχεται σε 6.000.

Το νέο φάρμακο, που θα διατεθεί με την εμπορική ονομασία Elelyso, είναι ενέσιμο και χορηγείται  από τον γιατρό δύο φορές τον μήνα.
 
Αξιολογήθηκε σε 56 ασθενείς, οι οποίοι εκδήλωσαν ως συνηθέστερες ανεπιθύμητες ενέργειες αλλεργικές αντιδράσεις, πονοκέφαλο, πόνο στο στήθος, κόπωση, αύξηση της αρτηριακής πίεσης, πόνους στην μέση ή στις αρθρώσεις και εξάψεις.