Πάρκινσον: Ελπίδες από την γονιδιοθεραπεία

Αμερικανοί επιστήμονες ανακοίνωσαν πως κατόρθωσαν για πρώτη φορά να αμβλύνουν σημαντικά τα συμπτώματα πασχόντων από Πάρκινσον, χρησιμοποιώντας γονιδιακή θεραπεία.

Η νόσος προκαλεί ανεξέλεγκτο τρόμο (τρέμουλο), δυσκαμψία και αργές κινήσεις, καθώς σταδιακά νεκρώνονται τα νευρικά κύτταρα σε μια συγκεκριμένη περιοχή του εγκεφάλου.

Οι ασθενείς, οι οποίοι συνήθως έχουν ηλικία άνω των 50 ετών όταν πρωτοεκδηλώνουν τη νόσο, έχουν μειωμένα επίπεδα της ουσίας GABA στην περιοχή αυτή.

Στη νέα μελέτη, ομάδα επιστημόνων από το Πολιτειακό Πανεπιστήμιο Γουέιν, το Πολιτειακό Πανεπιστήμιο του Οχάιο, το Γενικό Νοσοκομείο της Μασαχουσέτης, το Πανεπιστήμιο Στάνφορντ, το Πανεπιστήμιο Γουέικ Φόρεστ και άλλα πανεπιστήμια των ΗΠΑ, επιστράτευσαν 45 πάσχοντες από Πάρκινσον.

Στους 22 από αυτούς έκαναν έγχυση ενός ιού στον εγκέφαλο, τον οποίο είχαν δημιουργήσει με τρόπο ώστε να «μολύνει» τα εγκεφαλικά κύτταρα με ένα γονίδιο που αυξάνει την παραγωγή της GABA. Στους υπόλοιπους 23 ασθενείς έναν μια ψεύτικη εγχείρηση, ώστε να νομίζουν ότι είχαν υποβληθεί σε γονιδιοθεραπεία.

Όπως γράφουν οι ερευνητές στην επιθεώρηση «The Lancet Neurology», παρακολουθούσαν τους ασθενείς τους επί 6 μήνες, χρονικό διάστημα κατά το οποίο όσοι είχαν κάνει γονιδιοθεραπεία παρουσίασαν βελτίωση κατά 23,1% στην κινητικότητά τους – έναντι βελτίωσης κατά 12,7% σε όσους νόμιζαν ότι είχαν υποβληθεί σε γονιδιοθεραπεία.

Οι επιστήμονες λένε πως η μέθοδός του μπορεί να αποτελέσει μια νέα προσέγγιση για την αντιμετώπιση της ασθένειας, η οποία είναι ανίατη και προς το παρόν γίνεται προσπάθεια να ελεγχθεί με ειδικά φάρμακα και διέγερση του εγκεφάλου.