Νέο φάρμακο για τη νόσο Gaucher

Ένα νέο φάρμακο για τη σπάνια, κληρονομούμενη, νόσο Gaucher ενέκρινε η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDΑ) των ΗΠΑ. Το φάρμακο λέγεται βελακλουσεράση-άλφα και είναι θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης.

Η νόσος Gaucher οφείλεται στην έλλειψη ενός ενζύμου και οδηγεί σε συχνές λοιμώξεις, αίσθημα κόπωσης, διόγκωση του ήπατος και του σπλήνα, αναιμία, βλάβες στα οστά και νευρολογικές εκδηλώσεις.

Σύμφωνα με τη σχετική ανακοίνωση του FDΑ, το νέο φάρμακο προορίζεται για πάσχοντες από τον τύπο Ι της νόσου, που είναι ο πιο συχνός.