Υπερφόρτωση σιδήρου στην καρδιά σε ασθενείς με β-θαλασσαιμία

ΝΕΑ ΟΡΛΕΑΝΗ – 8 Δεκεμβρίου 2009 – Οι ασθενείς με β-θαλασσαιμία που έχουν διαγνωσθεί με υπερφόρτωση σιδήρου στην καρδιά, εξακολουθούν να παρουσιάζουν λειτουργική βελτίωση μετά από 2-ετή θεραπεία αποσιδήρωσης με deferasirox, σύμφωνα μεδηλώσεις ερευνητών στο 51^ο ετήσιο Συνέδριο της Αμερικανικής Αιματολογικής Εταιρίας (American Society of Hematology, ASH).

«Πρόκειται για την πρώτη μεγάλη προοπτική μελέτη για χηλικό παράγοντα όπου παρουσιάζονται δεδομένα 2 ετών για την απομάκρυνση σιδήρου από την καρδιά,» δήλωσε ο Δρ. Dudley J. Pennell, από το Royal Brompton Hospital του Λονδίνου, κατά τη διάρκεια της παρουσίασής του στις 7 Δεκεμβρίου.

Η επίδραση του deferasirox στην καρδιακή λειτουργία μετρήθηκε με χρήση μαγνητικής απεικόνισης στην καρδιά, με επίκεντρο την παράμετρο T2*. Οι καρδιακές τιμές T2* <20 ms υποδεικνύουν υπερφόρτωση σιδήρου στην καρδιά, ενώ οι τιμές <10 υποδεικνύουν ότι οι ασθενείς ενδέχεται να παρουσιάσουν καρδιακή ανεπάρκεια και αρρυθμία, σύμφωνα με το Δρ Pennell.

Ο Δρ Pennell παρουσίασε τα 2-ετή αποτελέσματα της μελέτης EPIC (Evaluation of Patients’ Iron Chelation With Exjade – Αξιολόγηση της Θεραπείας Αποσιδήρωσης με Exjade). Το deferasirox είναι ένας χηλικός παράγοντας, ο οποίος λαμβάνεται από το στόμα άπαξ ημερησίως. Ο Δρ Pennell ανέφερε επίσης ότι οι ευνοϊκές μεταβολές στην καρδιακή λειτουργία όπως αυτές μετρήθηκαν από την αξιολόγηση του T2* και παρατηρήθηκαν μετά τους πρώτους 12 μήνες θεραπείας συνέχισαν να εμφανίζονται έως και τους 24 μήνες.

Μεταξύ των 39 ασθενών με β-θαλασσαιμία και τιμή αναφοράς T2* < 10 ms, η τιμή T2* αυξήθηκε από 7,3 ms (τιμή αναφοράς κατά την έναρξη) σε 8,1 ms το πρώτο έτος (P < .001), αγγίζοντας το μέσο όρο των 9,5 ms για τους 29 ασθενείς που αξιολογήθηκαν μετά από 2 έτη (P< .001).

Μεταξύ των 62 ασθενών στη μελέτη με τιμές αναφοράς T2* μεταξύ 10 και 20 ms, η μέση τιμή αναφοράς τους από 14,6 ms βελτιώθηκε σε 17,5 ms στους 12 μήνες (P < .001) και έφτασε στα 20,4 ms μετά από 24 μήνες (P < .001).

Οι ασθενείς παρουσίασαν επίσης βελτίωση της λειτουργίας της δεξιάς καρδιακής κοιλίας. Ο Δρ Pennell σημείωσε ότι η συγκεκριμένη βελτίωση «εξηγείται καλύτερα από τη βελτίωση της συμμόρφωσης της αριστερής και της δεξιάς κοιλίας που σχετίζεται με το μειωμένο φορτίο σιδήρου στην καρδιά και μπορεί να αποτελεί έναν πρώιμο δείκτη λειτουργικής βελτίωσης.»

Το κλάσμα εξώθησης της δεξιάς κοιλίας αυξήθηκε από 66% κατά την περίοδο αναφοράς σε 68,8% στο πρώτο έτος και σε 69,9% μετά από 2 έτη (P< .001 και στις δύο τιμές σε σύγκριση με τις τιμές αναφοράς).

Κατόπιν της μονοετούς παράτασης δεν αναφέρθηκε καμία σοβαρή ανεπιθύμητη ενέργεια. Δύο σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν στο πρώτο έτος θεραπείας – ένα επεισόδιο νεφρικής ανεπάρκειας και μία διαταραχή των νεφρικών σωληναρίων – υπoχώρησαν μετά την διακοπή της θεραπείας.

Περίπου το 30% των συμμετεχόντων στη μελέτη ήταν ηλικίας κάτω των 16 ετών, ενώ οι υπόλοιποι ήταν ηλικίας κάτω των 50 ετών.

«Τα αποτελέσματα δείχνουν ότι η συνεχής θεραπεία με deferasirox για έως και 2 έτη σε δόσεις των 30 έως 40 mg/kg/ημέρα είναι αποτελεσματική στην απομάκρυνση του σιδήρου από την καρδιά σε ασθενείς με θαλασσαιμία με ήπια, μέτρια ή σοβαρή καρδιακή σιδήρωση”, δήλωσε ο Δρ Pennell.

Χορηγός της μελέτης αυτής ήταν η φαρμακευτική εταιρεία Novartis.

Presentation title: Efficacy and Safety of Deferasirox (Exjade) in Beta-Thalassemia Patients With Myocardial Siderosis: 2-Year Results From the EPIC Cardiac Sub-Study. Abstract 4062