Γονιδιακή θεραπεία δυναμώνει το μυϊκό σύστημα

Η «μόλυνση» του οργανισμού με έναν γενετικά τροποποιημένο ιό που αναπτύχθηκε σε αμερικανικό εργαστήριο, σταματά την καταστροφή των μυών (ραβδομυόλυση) και μπορεί ακόμα και να τους δυναμώσει, δείχνουν οι πρώτες δοκιμές σε πιθήκους.

Η πειραματική γονιδιακή θεραπεία «θα μπορούσε να βελτιώσει τη μυική μάζα και λειτουργικότητα σε ασθενείς με ορισμένες εκφυλιστικές διαταραχές των μυών», όπως η μυϊκή δυστροφία ή η πολλαπλή σκλήρυνση, αναφαίρουν ερευνητές του Εθνικού Νοσοκομείου Παίδων του Οχάιο.

Ο τροποποιημένος ιός χρησιμοποιήθηκε ως φορέας για τη μεταφορά ενός ανθρώπινου γονιδίου.

Πρόκειται για το γονίδιο της φολλιστατίνης, μιας γλυκοπρωτεΐνης η οποία με τη σειρά της ανταγωνίζεται τη μυοστατίνη, μια ουσία που φυσιολογικά αποτρέπει την υπερβολική ανάπτυξη των μυικών ινών.

Όταν ο ιός χορηγήθηκε με ένεση στους μηρούς υγιών μακάκων και οι μυς της περιοχής άρχισαν να μεγαλώνουν σε διάστημα τριών μηνών.

Η μυϊκή ενδυνάμωση διατηρήθηκε για τουλάχιστον 15 μήνες, ένδειξη ότι τα αποτελέσματα της γονιδιακής θεραπείας θα διαρκέσουν.

Οι ερευνητές διευκρινίζουν πάντως ότι η αποτελεσματικότητα της γονιδιακή θεραπείας σε ασθενείς δεν έχει επιβεβαιωθεί, δεδομένου ότι τα πειραματόζωα δεν έπασχαν από κάποια εκφυλιστική ασθένεια των μυών.

Το σημαντικό πάντως ήταν ότι η μόλυνση με τον τροποποιημένο ιό δεν προκάλεσε καρκίνο, όπως είχε συμβεί παλαιότερα σε ορισμένες δοκιμές πειραματικών γονιδιακών θεραπειών.

Η μελέτη δημοσιεύεται στην επιστημονική επιθεώρηση Science Translational Medicine.