Εγκρίθηκε το πρώτο φάρμακο για τη νόσο Niemann Pick τύπου C

Το πρώτο φάρμακο για τη νόσο Niemann Pick τύπου C (NPC) ενέκρινε προσφάτως η Ευρωπαϊκή Ένωση. Το φάρμακο λέγεται μιγλουστάτη και, σύμφωνα με τις έως τώρα μελέτες, μπορεί να επιβραδύνει την εξέλιξη των συμπτωμάτων της νόσου.

Η νόσος NiemannPick-C είναι μία πολύ σπάνια νευρολογική, γενετική ασθένεια, η οποία μπορεί να εκδηλωθεί αμέσως μετά τη γέννηση αλλά και κατά την ενήλικη ζωή.

Προκαλεί συμπτώματα που εξελίσσονται προοδευτικά, όπως αδέξιες κινήσεις, προβλήματα ισορροπίας, αργή ομιλία και κακή άρθρωση, δυσκολία στην κατάποση, προβλήματα με τις κινήσεις των ματιών και επιληπτικές κρίσεις.

Η έκπτωση της πνευματικής και νοητικής λειτουργίας είναι επίσης συνηθισμένη στους πάσχοντες, για τους οποίους έως τώρα δεν υπήρχε κάποια ειδική θεραπεία.