Θέλουν να «διορθώσουν» το γονίδιο!

ΠΡΩΤΟΠΟΡΙΑΚΗ κλινική μελέτη για τη γονιδιακή θεραπεία της μεσογειακής
αναιμίας αρχίζει τον ερχόμενο μήνα στη χώρα μας.

Έλληνες επιστήμονες θα αφαιρέσουν από ασθενείς αιμοποιητικά κύτταρα θα τα
καλλιεργήσουν στο εργαστήριο και θα τα επεξεργαστούν, ώστε να «διορθώσουν» τη
βλάβη στο γονίδιο που σχετίζεται με τη μεσογειακή αναιμία. Στη συνέχεια, θα τα
επαναχορηγήσουν στους ασθενείς, με στόχο να δοκιμάσουν την αποτελεσματικότητα
της μεθόδου. H θεραπεία αναμένεται να δοκιμαστεί σε 24 πάσχοντες από
μεσογειακή αναιμία, στο νοσοκομείο «Παπανικολάου» της Θεσσαλονίκης.

Όπως εξήγησε σε συνέντευξη Τύπου η υπεύθυνη της μελέτης, αιματολόγος Ειρήνη
Γιαννάκη, οι μισοί από τους συμμετέχοντες έχουν υποβληθεί σε αφαίρεση σπλήνας
και οι άλλοι μισοί όχι. Στην πρώτη φάση της μελέτης θα ληφθούν από αυτούς
αιμοποιητικά κύτταρα – από το μυελό των οστών. Για τη γενετική «διόρθωση»
κυττάρων χρησιμοποιούνται απενεργοποιημένοι, μη λοιμογόνοι ιοί – ονομάζονται
ιικοί φορείς, αφού μπορούν να μεταφέρουν γενετικό υλικό στο εσωτερικό των
κυττάρων. Στην περίπτωση της μεσογειακής αναιμίας θα χρησιμοποιηθούν ιικοί
φορείς τελευταίας γενιάς που θεωρούνται πιο αποτελεσματικοί.

Ανάλογα με τα αποτελέσματα της πρώτης φάσης, οι επιστήμονες εκτιμούν ότι με
την ολοκλήρωση της μελέτης θα εξασφαλίσουν την εφ’ όρου ζωής θεραπεία της
νόσου.