Εχουμε το πρώτο φάρμακο. Πρόκειται για επιτυχία;

Τον Ιούνιο, η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το πρώτο φάρμακο για το Αλτσχάιμερ εδώ και 18 χρόνια: το Αducanumab. Για περίπου 50 εκατομμύρια ανθρώπους σε όλο τον κόσμο που ζουν με Αλτσχάιμερ, πρόκειται για πρωτοφανή νέα και αχτίδα αισιοδοξίας. Σε αντίθεση με τα υπάρχοντα φάρμακα, τα οποία καταστέλλουν μόνο τα γνωστικά συμπτώματα, το Αducanumab προσπαθεί να αντιμετωπίσει την υποκείμενη αιτία της νόσου, να σταματήσει και να θεραπεύσει τη νόσο του Αλτσχάιμερ.

Εχοντας δει την ασθένεια από κοντά και προσωπικά, επιθυμώ διακαώς μια θεραπεία. Ομως δεν ενθουσιάζομαι ακόμα για το φάρμακο, καθώς ξέρω ότι έχει επικριθεί από τον καθηγητή Ιατρικής του Χάρβαρντ Ααρον Κεσελχάιμ, μέρος μιας συμβουλευτικής επιτροπής της FDA που ψήφισε, σχεδόν ομόφωνα, να μην εγκριθεί η θεραπεία.

Για να κατανοήσουμε τη διαφωνία, πρέπει να ξεκινήσουμε με τον εγκέφαλο ενός ασθενή με Αλτσχάιμερ. Συνήθως εκεί παρατηρούνται πλάκες ή αποθέσεις, διάσπαρτες μεταξύ των νευρικών κυττάρων, που αποτελούνται από πρωτεΐνη Β-αμυλοειδές. Δεύτερον, ίνες που αποτελούνται από πρωτεΐνη Τ και σχηματίζουν «κόμπους» μέσα στα κύτταρα.

Οι επιστήμονες υποπτεύονται εδώ και πολύ καιρό ότι αυτές οι δύο ουσίες είναι η βασική αιτία του Αλτσχάιμερ. Η υπόθεση του αμυλοειδούς είναι πιο διαδεδομένη και είναι σε θέση να εξηγήσει μια σειρά φαινομένων που σχετίζονται με το Αλτσχάιμερ, αλλά ακόμα προσπαθούμε να απαντήσουμε ένα άλλο σημαντικό ερώτημα:  Γιατί απέτυχαν δεκαετίες κλινικών δοκιμών με αντι-αμυλοειδή φάρμακα;

Οι πρώτες δοκιμές για το Aducanumab προσφέρουν ελπίδα, έγιναν όμως μόνο σε 165 άτομα, που χωρίστηκαν σε μικρότερες ομάδες των 30. Με τόσο μικρό δείγμα, τα ευρήματα δεν έχουν μεγάλη αξία.  Συνήθως, μια θετική δοκιμή δεν είναι αρκετή για να δοθεί το πράσινο φως. Αλλά η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων έβαλε το φάρμακο της Biogen στη διαδικασία ταχείας έγκρισης, με αποτέλεσμα να δοθεί λιγότερο βάρος σε οριστικές ενδείξεις γνωστικού οφέλους: το γεγονός ότι μειώθηκε η πλάκα Β-αμυλοειδούς θεωρήθηκε επαρκές.

Αυτό αποτελεί πρόβλημα, σύμφωνα με τους επικριτές της υπόθεσης αμυλοειδούς. Η σχέση μεταξύ της μείωσης των δύο πλακών και της γνωστικής βελτίωσης, δεν είναι καθόλου σίγουρη. Στην πραγματικότητα, ορισμένοι πιστεύουν ότι το Β-αμυλοειδές μπορεί να μην είναι καν η βασική αιτία της νόσου. Για αυτούς, η συνεχιζόμενη κυριαρχία της υπόθεσης του αμυλοειδούς αντιπροσωπεύει μια αποτυχία να σκεφτούμε καινοτόμα και ένα απογοητευτικό μπλοκάρισμα για ουσιαστική πρόοδο. Υπάρχει κάποια αλήθεια σε αυτό, από την άλλη όμως, εάν υπήρχε μια προφανής εναλλακτική λύση, θα ήταν πιθανό να έχει αποφέρει καρπούς μέχρι τώρα.

Πιο ενδιαφέρουσες από τη διαμάχη για το Αducanumab είναι οι διάφορες συνεχιζόμενες δοκιμές που έχουν σχεδιαστεί για τη δοκιμή αντι-αμυλοειδών φαρμάκων σε νοητικά υγιείς ανθρώπους (για παράδειγμα, η μελέτη Α4). Οι ερευνητές παρακινούνται από την ιδέα ότι μόλις εμφανιστούν γνωστικά συμπτώματα, οποιαδήποτε μείωση του Β-αμυλοειδούς μπορεί να είναι χωρίς ουσιαστικό αποτέλεσμα. Με άλλα λόγια, η πρόληψη, όχι η θεραπεία, μπορεί να κρύβει το κλειδί για να νικήσουμε το Αλτσχάιμερ.

Εάν τα αποτελέσματα αυτών των μελετών, τα οποία αναμένονται σε ένα έως τέσσερα χρόνια, αποδειχθούν επίσης απογοητευτικά, μπορεί να ισχύει το ίδιο και για το αμυλοειδές. Αλλά μέχρι τότε, υπάρχει ακόμα μια σπίθα ελπίδας. Και καθώς εργαζόμαστε για να λύσουμε το αίνιγμα αυτής της εξουθενωτικής ασθένειας, κοντά σε μια απάντηση, αλλά με τις σταθερές ενδείξεις επιτυχίας να εξακολουθούν να είναι μακριά, η ελπίδα παραμένει ένα πολύτιμο αγαθό.

Η Χαν Γιου είναι καθηγήτρια Επικοινωνίας της Επιστήμης στο Κρατικό Πανεπιστήμιο του Κάνσας και συγγραφέας του βιβλίου «Mind Thief: The Story of Alzheimer’s» («Ο Κλέφτης του Νου: Η Ιστορία του Αλτσχάιμερ»)