Νέα δεδομένα για το πολλαπλό μυέλωμα

Περαιτέρω μείωση του κόστους φαρμάκων που αντιμετωπίζουν αιματολογικούς καρκίνους αιτήθηκαν – για ακόμη μία φορά – από τον φαρμακευτικό κλάδο επιστήμονες και σύλλογοι ασθενών κατά τη διάρκεια του συνεδρίου της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας που έγινε πρόσφατα στο Σαν Φρανσίσκο.

Στο ίδιο επιστημονικό συνέδριο παρουσιάστηκαν αποτελέσματα συνδυασμού φαρμάκων από κλινικές μελέτες, τα οποία «δίνουν ελπίδα σε ασθενείς με πολλαπλό μυέλωμα οι οποίοι δεν ανταποκρίνονται στα υπάρχοντα φάρμακα», όπως εξηγεί στα «ΝΕΑ» ο Αθανάσιος Δημόπουλος, καθηγητής Θεραπευτικής και πρόεδρος της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου Αθηνών.

Πριν από περίπου έναν χρόνο περισσότεροι από 100 αιματολόγοι από 15 χώρες είχαν υπογράψει ειδική αναφορά προς τον φαρμακευτικό κλάδο, ζητώντας τη μείωση των τιμών. «Υποστηρίζοντας τη μείωση τιμών στη συγκεκριμένη φαρμακευτική κατηγορία σώζονται ανθρώπινες ζωές που δεν μπορούν να αντεπεξέλθουν στο κόστος» ανέφεραν σε άρθρο στην επιστημονική επιθεώρηση «Journal of the American Society of Hematology».

Οι φαρμακευτικές εταιρείες από την πλευρά τους απαντούν ότι ένα φάρμακο που ανακαλύπτουμε και ξεκινά την έρευνα σε ανθρώπους λαμβάνει άδεια κυκλοφορίας έπειτα από 15 χρόνια. Οπως επισήμαναν στελέχη φαρμακευτικών επιχειρήσεων, εάν η επιστημονική κοινότητα συμφωνήσει να μειωθεί ο χρόνος που χρειάζεται ένα φάρμακο για να ανέβει στα ράφια των φαρμακείων τότε μπορούν αντίστοιχα να μειωθούν και οι τιμές των φαρμάκων.

Κάτι που, όπως δήλωσαν επιφανείς επιστήμονες, μπορεί να γίνει στο μέλλον και μάλιστα με πολύ θετικά αποτελέσματα, διότι φανταστείτε ότι θα γίνει άλμα καινοτόμων φαρμάκων, αφού θα «βγει» από τα εργαστήρια ό,τι πιο καινούργιο μελετούν οι επιστήμονες τα τελευταία χρόνια.

Συνδυαστική θεραπεία

Την ίδια στιγμή στο συνέδριο παρουσιάστηκε σημαντική μελέτη για συνδυασμό φαρμάκων σε ασθενείς με πολλαπλό μυέλωμα (υποτροπιάζον ή υποτροπιάζον ανθεκτικό).

«Η πομαλιδομίδη είναι ένα καινούργιο ανάλογο ανοσοτροποποιητικό φάρμακο το οποίο έχει πάρει έγκριση πρόσφατα στις ΗΠΑ και στην Ευρώπη σε συνδυασμό με χαμηλές δόσεις κορτιζόνης για την αντιμετώπιση ασθενών με πολλαπλό μυέλωμα, στους οποίους έχουν αποτύχει όλες οι προηγούμενες θεραπείες. Δηλαδή αυτοί οι άνθρωποι δεν είχαν άλλη λύση. Η μελέτη STRATUSTM, στην οποία συμμετείχαν 599 ασθενείς που πήραν συνδυασμό αυτών των φαρμάκων, έδειξε ότι και η ζωή τους επεκτείνεται αλλά έχουν και πολύ καλό προφίλ ασφαλείας» εξηγεί ο κ. Δημόπουλος.

Σύμφωνα με τα αποτελέσματα της μελέτης, περίπου το 35% των αρρώστων πέτυχε σημαντική ύφεση της νόσου και μάλιστα με μικρή τοξικότητα, παρά το γεγονός ότι όλοι οι ασθενείς είχαν λάβει πολλαπλές θεραπείες στο παρελθόν, περιλαμβανομένης και της αυτόλογης μεταμόσχευσης (από δικά τους κύτταρα).

Τι είναι το πολλαπλό μυέλωμα

Το πολλαπλό μυέλωμα, είναι ένας τύπος καρκίνου ο οποίος προκαλείται από κακοήθη πλασματοκύτταρα. Τα κύτταρα αυτά, πολλαπλασιάζονται εντός του μυελού των οστών και παράγουν μεγάλες ποσότητες μιας συγκεκριμένες ειδικής πρωτεΐνης. Τα πλασματοκύτταρα, είναι κύτταρα που ανήκουν στην ομάδα των λευκών αιμοσφαιρίων, που σε φυσιολογικές συνθήκες παράγουν αντισώματα και αποτελούν μέρος του ανοσοποιητικού συστήματος.

Ο ανώμαλος πολλαπλασιασμός των πλασματοκυττάρων, μπορεί να έχει σαν αποτέλεσμα βλάβες των οστών, σχηματισμό μαζών μέσα στους μαλακούς ιστούς του σώματος, σοβαρή βλάβη του ανοσοποιητικού συστήματος, πόνους στα οστά και διάφορες άλλες γενικές συστημικές βλάβες.

Αίτιες πρόκλησης ή εκδήλωσης

Δεν είναι γνωστή η ακριβής αιτία, η οποία εξαναγκάζει τα πλασματοκύτταρα να γίνουν κακοήθη στο πολλαπλούν μυέλωμα. Αυτά τα κακοήθη πλέον πλασματοκύτταρα, πολλαπλασιάζονται και οι πρωτεΐνες τις οποίες παράγουν σε μεγάλες ποσότητες, μπορούν να προκαλέσουν πολλά από τα συμπτώματα της νόσου, καθιστώντας το αίμα πιο παχύρευστο (με μεγαλύτερο ιξώδες), και αποθέτοντας μεγάλες ποσότητες πρωτεϊνών σε διάφορα όργανα, με αποτέλεσμα την διαταραχή αυτών των οργάνων, όπως είναι οι νεφροί, τα νεύρα και το ανοσοποιητικό σύστημα.

Αν και δεν έχει εντοπισθεί μια συγκεκριμένη αιτία για το πολλαπλούν μυέλωμα, η έρευνα έχει υποδείξει διάφορους παράγοντες, οι οποίοι μπορεί να είναι παράγοντες κινδύνου ή να συμβάλλουν στην εμφάνιση του πολλαπλού μυελώματος σε ένα άτομο. Έχει διαπιστωθεί ότι μια γονιδιακή ανωμαλία, όπως είναι τα ογκογονίδια c-Myc, καθώς και άλλα, έχουν συσχετισθεί με την εμφάνιση του πολλαπλού μυελώματος. Άλλοι παράγοντες κινδύνου, αποτελούν η έκθεση σε διάφορα εντομοκτόνα, φυτοφάρμακα, το βενζένιο, βαφή μαλλιών, ακτινοβολίες κ.λπ.

Υπάρχει επίσης ένας « καλοήθης» πολλαπλασιασμός των πλασματοκυττάρων, ο οποίος μπορεί να έχει σαν αποτέλεσμα μια κατάσταση στην οποία, παράγεται σε μεγάλες ποσότητες ένα μονοκλωνικό αντίσωμα. Αυτό έχει σαν αποτέλεσμα μια κατάσταση η οποία ονομάζεται μονοκλωνική γαμμοπάθεια( από τον όρο γάμμα-σφαιρίνες), αγνώστου ή απροσδιόριστης σημασίας (διεθνής όρος MGUS).

Ποσοστό περίπου 19% των ατόμων που εμφανίζουν το σύνδρομο MGUS, αναπτύσσουν πολλαπλούν μυέλωμα μέσα σε χρονικό διάστημα 2 έως 19 ετών μετά τη διάγνωση του MGUS. Επιπλέον, ποσοστό περίπου 7% των ατόμων που πάσχουν από πολλαπλούν μυέλωμα, εμφανίζουν το σύνδρομο MGUS εντός ενός έτους από την εμφάνιση του πολλαπλού μυελώματος (αυτό ονομάζεται δευτεροπαθές MGUS).

Μερικοί ερευνητές πιστεύουν ότι, τα αντισώματα από το MGUS, μπορεί να έχουν προέλθει από πηγές φλεγμονής ή λοίμωξης, που δεν έχει προσδιορισθεί.

Το πολλαπλούν μυέλωμα μπορεί να μην εμφανίζει κανένα σύμπτωμα, ιδιαίτερα κατά τα πρώτα στάδια της νόσου. Μπορεί όμως να εμφανίσει και πολύ σοβαρά συμπτώματα, ιδιαίτερα στα άτομα εκείνα, όπου η διάγνωση άργησε να γίνει.

Η σωστή διάγνωση

Σε πολλούς ασθενείς, η υποψία για ύπαρξη πολλαπλού μυελώματος, τίθεται όταν μια απλή εξέταση αίματος εμφανίσει παθολογικά κύτταρα. Οι περαιτέρω εξετάσεις, περιλαμβάνουν βιοψία του μυελού των οστών. Επίσης, γίνονται μετρήσεις και προσδιορισμοί των διαφόρων τύπων και επιπέδων των μονοκλωνικών πρωτεϊνών που παράγονται από τη νόσο. Τέλος, γίνεται πλήρης ακτινολογικός έλεγχος των οστών, για να διαπιστωθούν τυχόν βλάβες στα οστά, ιδιαίτερα και στην περιοχή της σπονδυλικής στήλης.