Το πρώτο φάρμακο που φαίνεται πως μπορεί να βάλει φρένο – έστω για μερικούς μήνες ή ακόμα και χρόνια – στην εμφάνιση του σακχαρώδους διαβήτη τύπου 1 (ΣΔ1) ενέκρινε πρόσφατα ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA). Μάλιστα, η αγωγή αυτή έλαβε το «πράσινο φως» ώστε να χορηγείται τόσο σε ενηλίκους όσο και σε παιδιατρικούς ασθενείς 8 ετών και άνω. Προϋπόθεση εντούτοις είναι τα άτομα αυτά να είναι υψηλού κινδύνου – δηλαδή, ο οργανισμός τους έχει μεν αρχίσει να καταστρέφει τα β-κύτταρα του παγκρέατος, αλλά δεν έχουν ακόμη εκδηλώσει συμπτώματα διαβήτη (στάδιο 2 του διαβήτη τύπου 1) και συνεπώς δεν συντρέχει ανάγκη για ινσουλινοθεραπεία.

Υπό τις εξελίξεις αυτές, οι καθηγήτριες και καθηγητές της Ιατρικής Σχολής του ΕΚΠΑ Σταυρούλα (Λίνα) Πάσχου (επίκουρη καθηγήτρια Ενδοκρινολογίας, Θεραπευτική Κλινική, Νοσοκομείο Αλεξάνδρα), Αλέξανδρος Κόκκινος (καθηγητής Παθολογίας, Α’ Προπαιδευτική Παθολογική Κλινική, Νοσοκομείο Λαϊκό), Παναγιώτης Χαλβατσιώτης (αναπληρωτής καθηγητής Παθολογίας – Σακχαρώδους Διαβήτη, Β’ Προπαιδευτική Παθολογική Κλινική, Νοσοκομείο Αττικόν), Εριφύλη Χατζηαγγελάκη (καθηγήτρια Παθολογίας – Μεταβολικών Νοσημάτων, Β’ Προπαιδευτική Παθολογική Κλινική, Νοσοκομείο Αττικόν), Θεοδώρα Ψαλτοπούλου (καθηγήτρια Θεραπευτικής – Επιδημιολογίας – Προληπτικής Ιατρικής, Θεραπευτική Κλινική, Νοσοκομείο Αλεξάνδρα) και Νικόλαος Τεντολούρης (καθηγητής Παθολογίας, Α’ Προπαιδευτική Παθολογική Κλινική, Νοσοκομείο Λαϊκό) συνοψίζουν τα σχετικά επιστημονικά δεδομένα.

Καθυστερεί την εξέλιξη

Οπως αναφέρουν, ο ΣΔ1 εμφανίζεται όταν το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται και καταστρέφει τα β’ κύτταρα του παγκρέατος που παράγουν ινσουλίνη. Τα άτομα με ΣΔ1 έχουν αυξημένη γλυκόζη και απαιτείται καθημερινή ινσουλινοθεραπεία, με ενέσεις ή αντλία, για να επιβιώσουν, ενώ πρέπει να ελέγχουν τακτικά τα επίπεδα σακχάρου στο αίμα τους κατά τη διάρκεια της ημέρας.

Αν και μπορεί να εμφανιστεί σε οποιαδήποτε ηλικία, ο ΣΔ1 συνήθως διαγιγνώσκεται σε παιδιά και νεαρούς ενηλίκους. Ενα άτομο διατρέχει υψηλότερο κίνδυνο για ΣΔ1 εφόσον έχει γονέα ή αδελφό με ΣΔ1, αν και οι περισσότεροι ασθενείς δεν έχουν σχετικό οικογενειακό ιστορικό.

Ο φαρμακευτικός παράγοντας Tzield (που έλαβε έγκριση από τον FDA πριν από μερικά 24ωρα) δρα στο ανοσοποιητικό σύστημα και καθυστερεί την εξέλιξη του ΣΔ1. Συγκεκριμένα, μπορεί να απενεργοποιήσει τα κύτταρα εκείνα του ανοσοποιητικού που επιτίθενται στα β παγκρεατικά κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη, ενώ αυξάνει την αναλογία των κυττάρων που βοηθούν στον μετριασμό της ανοσολογικής απόκρισης. Το Tzield χορηγείται με ενδοφλέβια έγχυση μία φορά την ημέρα για 14 συνεχόμενες ημέρες.

Η αποτελεσματικότητα

Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του φαρμάκου αξιολογήθηκαν σε μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο δοκιμή με 76 ασθενείς υψηλού κινδύνου για ΣΔ1.

Στη δοκιμή αυτή, οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν να λάβουν Tzield ή εικονικό φάρμακο μία φορά την ημέρα μέσω ενδοφλέβιας έγχυσης για 14 ημέρες. Ο πρωταρχικός δείκτης μέτρησης της αποτελεσματικότητας ήταν ο χρόνος από την τυχαιοποίηση ως τη διάγνωση ΣΔ1. Τα αποτελέσματα της δοκιμής έδειξαν ότι σε μια μέση παρακολούθηση 51 μηνών το 45% από τους 44 ασθενείς που έλαβαν Tzield διαγνώστηκαν αργότερα με ΣΔ1, σε σύγκριση με το 72% των 32 ασθενών που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Ο χρόνος από την τυχαιοποίηση ως την εμφάνιση ΣΔ1 ήταν 50 μήνες για τους ασθενείς που έλαβαν Tzield και 25 μήνες για εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Αυτό αντιπροσωπεύει μια στατιστικά και κλινικά σημαντική καθυστέρηση στην ανάπτυξη ΣΔ1, επισημαίνουν οι ειδικοί.

Σε ό,τι αφορά δε τις πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του φαρμάκου, περιλαμβάνουν μειωμένα επίπεδα λευκών αιμοσφαιρίων, εξάνθημα και κεφαλαλγίες. Σε κάθε περίπτωση άλλωστε, η έγκριση χρήσης του Tzield συνοδεύεται από προειδοποιήσεις και προφυλάξεις σχετικά με λοιμώξεις, κίνδυνο αντιδράσεων υπερευαισθησίας, καθώς και την ανάγκη χορήγησης όλων των απαραίτητων εμβολιασμών για την ηλικία πριν από την έναρξη της θεραπείας.

Τελευταία Νέα