Ενας αδρανοποιημένος (ανενεργός) ιός ίσως συμβάλει στο μέλλον στη θεραπεία της νόσου του Πάρκινσον καθώς τα αποτελέσματα από τις πρώτες δοκιμές του φαρμάκου σε ανθρώπους είχαν ιδιαίτερα θετικά αποτελέσματα.

Η νέα θεραπευτική προσέγγιση δοκιμάστηκε σε ασθενείς με νόσο του Πάρκινσον που δεν τους «έπιανε» κανένα από τα υπάρχοντα φάρμακα, σύμφωνα με όσα δημοσιεύει η επιστημονική επιθεώρηση «The Lancet». Το Prosavin, όπως ονομάζεται, επέφερε σημαντική βελτίωση στα κινητικά συμπτώματα όλων των ασθενών που συμμετείχαν στην κλινική δοκιμή.

Αν και για την παρασκευή του φαρμάκου χρησιμοποιήθηκε ένας ιός αλόγου ο οποίος είναι γενετικά τροποποιημένος, αποδείχτηκε εξαιρετικά ασφαλής και εμφάνισε μόνο ήπιες έως μέτριες παρενέργειες, με πιο συχνή τη δυσκινησία.Στο πλαίσιο των πρώτων πειραμάτων που έγιναν σε ανθρώπους, οι ειδικοί με επικεφαλής από τη Γαλλία τον καθηγητή Νευροχειρουργικής Στεφάν Παλφί του Πανεπιστημιακού Νοσοκομείου Ανρί-Μοντόρ και με συνεργάτη από τη Βρετανία τον Νικόλα Μαζαράκη από την Ιατρική Σχολή του Ιμπίριαλ Κόλετζ του Λονδίνου δοκίμασαν τη νέα θεραπεία σε 15 ασθενείς ηλικίας 48 έως 65 ετών. Ολοι τους είχαν προχωρημένη και ενθετική μορφή της νόσου, δηλαδή είχαν έντονα κινητικά συμπτώματα και δεν τους «έπιανε» κανένα εγκεκριμένο φάρμακο.

Ολοι τους πήραν τρεις δόσεις Prosavin που περιείχε τον γενετικά τροποποιημένο ιό. Βέβαια, το φάρμακο είχε δοκιμαστεί πρώτα σε ζώα και είχε αποδειχθεί η ασφάλειά του. Οι κλινικές δοκιμές διήρκεσαν περίπου έναν χρόνο. Σύμφωνα με τα αποτελέσματα, το φάρμακο επέφερε σημαντική βελτίωση στα κινητικά συμπτώματα όλων των ασθενών.

Η νέα γονιδιακή μέθοδος έχει τον ίδιο στόχο που έχουν τα γνωστά έως σήμερα φάρμακα, δηλαδή την αποκατάσταση των επιπέδων της δοπαμίνης στον εγκέφαλο, αλλά με διαφορετικό μηχανισμό.Μέσω ενός ανενεργού ιού, εισάγονται απευθείας στον εγκέφαλο του ασθενούς τρία γονίδια που ρυθμίζουν την παραγωγή δοπαμίνης.

Σύμφωνα με τους ερευνητές, «η νέα θεραπευτική προσέγγιση, που παρέχει συνεχή και σταθερή υποκατάσταση δοπαμίνης στον εγκέφαλο, μπορεί να αποτελέσει την αποτελεσματική θεραπεία».

Η Πάρκινσον είναι η δεύτερη συχνότερη (μετά την Αλτσχάιμερ) νευροεκφυλιστική νόσος και πλήττει περίπου 5 εκατ. ανθρώπους παγκοσμίως.

Οφείλεται κυρίως στην απώλεια κυττάρων που παράγουν δοπαμίνη, σε εκείνη την περιοχή του εγκεφάλου που ελέγχει τις κινήσεις, με συνέπεια την εμφάνιση συμπτωμάτων όπως τρέμουλο, ακαμψία άκρων, απώλεια ισορροπίας, βραδυκινησία κ.ά.

Η επιστημονική ομάδα θα συνεχίσει τις κλινικές μελέτες, ώστε να αποδειχθεί η αρχική αποτελεσματικότητα του φαρμάκου και να αντιμετωπισθούν τα προβλήματα που ενδεχομένως προκύψουν.

Ο καθηγητής Ιατρικής Νικόλας Δ. Μαζαράκης κατέχει την έδρα της Μοριακής Βιοϊατρικής και είναι επικεφαλής του Τμήματος Γονιδιακής Θεραπείας Εγκεφάλου στο Ιμπίριαλ Κόλετζ του Λονδίνου. Είναι μοριακός νευρολόγος με διεθνή φήμη στη γονιδιακή αντιμετώπιση των νευρολογικών παθήσεων. Οι μελέτες του επικεντρώνονται στην έρευνα των μοριακών δομών που δημιουργούν τις νευροεκφυλιστικές παθήσεις και την ανάπτυξη ειδικών γονιδίων για τη θεραπεία τους.

Τελευταία Νέα