Συνταρακτική πρόοδος πραγματοποιείται στην αντιμετώπισητης χρόνιας μυελογενούς λευχαιμίας(ΧΜΛ), καθώς για πρώτη φορά στα ιατρικά χρονικά φαίνεται ότι οι επιστήμονες βρίσκονται πολύ κοντά στο να θεραπεύσουν οριστικά ένα χρόνιο νόσημα, διακόπτοντας την καθημερινή χορήγηση αγωγής δια βίου.
Ήδη εκατοντάδες ασθενείς σε όλο τον κόσμο, μεταξύ των οποίων 27 στην Ελλάδα (επί συνόλου 44 Ελλήνων που συμμετέχουν σε σχετική μελέτη) έχουν διακόψει τη λήψη της θεραπείας εδώ και 1,5 έως 3,5 χρόνια δίχως να υποτροπιάσουν – και η εντατική παρακολούθησή τους συνεχίζεται για να εξακριβωθεί εάν αυτή η πρωτοφανής εξέλιξη θα αντέξει στον χρόνο.
«Μέχρι πριν από 15 χρόνια, η ΧΜΛ ήταν ένα θανατηφόρο νόσημα αλλά το 2001 εισήχθη ένα φάρμακο που άλλαξε τα έως τότε δεδομένα αφού στόχευε την μοριακή βλάβη που ευθυνόταν γι’ αυτήν και ανέστειλε τη λειτουργία τηςπαθολογικής πρωτεΐνης Bcr-Ablη οποία δίνει τις οδηγίες για να παράγεται μεγάλος αριθμός παθολογικών κυττάρων», εξηγεί η αιματολόγος δρ Μαρία Παγώνη.
«Το φάρμακο αυτό λεγόταν imatinib και ανήκε σε μία νέα εκείνη την εποχή οικογένεια φαρμάκων, τους αναστολείς κινάσης της τυροσίνης.
»Από εκείνο το πρώτο φάρμακο έως σήμερα, εισήχθησαν οι αναστολείς της 2ης και της 3ης γενιάς που στοχεύουν ακόμη πιο ισχυρά και εκλεκτικά τη μοριακή βλάβη της ΧΜΛ. Οι αναστολείς αυτοί είναι τα φάρμακα dasatinib και nilotinib, τα οποία ενδείκνυνται για τους ασθενείς που ανέπτυξαν αντίσταση ή παρουσίασαν παρενέργειες με τη χορήγηση του imatinib».
Με τη βοήθεια αυτών των φαρμάκων, το προσδόκιμο επιβιώσεως των πασχόντων από ΧΜΛ είναι πλέον εφάμιλλο με εκείνο του γενικού πληθυσμού, όταν οι ασθενείς παίρνουν με συνέπεια τα φάρμακά τους.
Το σημαντικότερο, όμως, είναι ότι «υπάρχουν ασθενείς οι οποίοι με τα φάρμακα επιτυγχάνουν άριστη κλινική και μοριακή ανταπόκριση» λέει ο καθηγητής Αιματολογίας δρ Παναγιώτης Παναγιωτίδης. «Αυτό σημαίνει ότι τα επίπεδα της πρωτεΐνης Bcr-Abl είτε δεν ανιχνεύονται καθόλου στο αίμα τους, είτε είναι πολύ χαμηλά (αυτό ονομάζεται βαθιά μοριακή ύφεση της νόσου)».
Διακοπή των φαρμάκων
Πρόσφατες μεγάλες μελέτες έδειξαν ότι το περίπου 50% των ασθενών που φθάνουν σε αυτό το επίπεδο ανταπόκρισης, μπορούν να σταματήσουν τα φάρμακά τους και η νόσος τους να μην επανεμφανιστεί.
Σε μία από αυτές τις μελέτες που είναι πανευρωπαϊκή και ονομάζεται EuroSki, συμμετέχουν 776 ασθενείς μεταξύ των οποίων συμπεριλαμβάνονται οι 44 Έλληνες που προαναφέρθηκαν, επισημαίνει ο δρ Παναγιωτίδης, ο οποίος ηγείται του σκέλους της μελέτης στο «Λαϊκό» Νοσοκομείο, ενώ η δρ Παγώνη ηγείται του σκέλους της μελέτης στον «Ευαγγελισμό».
Όπως εξηγούν οι δύο επιστήμονες, κοινό γνώρισμα των ασθενών αυτών είναι ότι λάμβαναν επί αρκετά χρόνια (τουλάχιστον 6) και με μεγάλη συνέπεια την αγωγή με τους αναστολείς κινάσης που τους είχαν χορηγήσει οι γιατροί, ενώ βρίσκονταν σε βαθιά μοριακή ύφεση επί τουλάχιστον έναν χρόνο.
Από τους Έλληνες ασθενείς, οι 27 ασθενείς που δεν έχουν υποτροπιάσει μοριακά μετά τη διακοπή των φαρμάκων έχουν ηλικία 46 έως 70 ετών και ήδη κάποιοι οδεύουν στον 4ο χρόνο δίχως φαρμακευτική αγωγή. Οι υπόλοιποι 17 που η νόσος επανεμφανίσθηκε μοριακά, άρχισαν αμέσως την παλιά αγωγή τους και όλοι τους επανήλθαν στην κατάσταση της βαθιάς μοριακής ανταπόκρισης.
Ανάλογα ευρήματα είχαν και οι διεθνείς μελέτες ENESTop και ENESTfreedom που παρουσιάσθηκαν τον περασμένο μήνα στο ετήσιο συνέδριο της Αμερικανικής Εταιρείας Κλινικής Ογκολογίας (ASCO). Από τους 316 ασθενείς που συμμετείχαν σε αυτές, περισσότεροι από τους μισούς κατάφεραν να διακόψουν επιτυχώς την αγωγή τους για 48 εβδομάδες και συνεχίζουν.
Μόνο στο πλαίσιο μελέτης
Αν και όλ’ αυτά είναι πολύ ενθαρρυντικά, οι ειδικοί εφιστούν την προσοχή. «Δεν είναι βέβαιο ότι αν ένας ασθενής διακόψει τα φάρμακα δεν θα τα ξαναχρειαστεί ποτέ, ούτε ξέρουμε γιατί κάποιοι ασθενείς υποτροπιάζουν μοριακά και άλλοι όχι», λέει η δρ Παγώνη.
«Αυτός είναι ο λόγος που κανένας ασθενής με ΧΜΛ δεν πρέπει να διακόπτει αυτοβούλως τα φάρμακα αλλά μόνο αν το συστήσει ο θεράπων ιατρός και αυστηρά στο πλαίσιο κλινικής μελέτης. Και αυτό, διότι η μελέτη έχει πολύ στενή παρακολούθηση ώστε με την πρώτη ένδειξη μοριακής υποτροπής να λάβει αμέσως ο ασθενής θεραπεία και να μην επιβαρυνθεί διόλου».
Όταν οι μελέτες ολοκληρωθούν «θα διαμορφώσουν τον άξονα κριτηρίων με τα οποία θα καθορίζεται ποιοι ασθενείς με ΧΜΛ θα μπορούν τελικά κάποια στιγμή να διακόψουν την καθημερινή αγωγήτους» καταλήγει ο δρ Παναγιωτίδης.
